Болезнь Вильсона (БВ) - редкое аутосомно-рецессивное заболевание, при котором медь накапливается в клетках печени (гепатоциты) и других органах. Развитие заболевания связано с мутациями гена ATP7B, который расположен на хромосоме13q14. Продуктом этого гена является многофункциональный внутриклеточный фермент АТФаза Р1-типа, который ускоряет выведение меди через жёлчный проток при высоком уровне внутриклеточной меди. Он также метаболизирует медь другими способами, не позволяя ей накапливаться в гепатоцитах. Основные способы борьбы с болезнью Вильсона - снижение потребления меди и стимулирование её выведения из организма. Появление пероральных хелаторов произвело революцию в лечении БВ, однако они, а также диеты с низким содержанием меди не могут решить до конца многие проблемы. Так, например, существующие традиционные методы лечения не в состоянии исправить метаболизм меди и не способны преодолеть гематоэнцефалический барьер. Кроме того, многие пациенты с БВ сталкиваются с серьёзными побочными эффектами, а необходимость принимать лекарства как минимум два раза в день до конца жизни создаёт для них ещё и такую проблему, как приверженность к лечению. Всё это свидетельствует о том, что традиционные терапевтические стратегии практически исчерпали себя и требуется разработка инновационных подходов к лечению заболеваний, основанных на устранении их причины. В настоящем обзоре рассматриваются как современные традиционные терапевтические средства, так и потенциально новые, в том числе генная терапия и генная репарация, использование которых даёт надежду на то, что полное излечение болезни Вильсона является возможным. Кроме того, обсуждаются вопросы применения командного подхода к управлению болезнью Вильсона, а также факторы, способствующие достижению хорошей приверженности пациентов к лечению.